מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את הטיפול ב- Donanemab, תכשיר כנגד-עמילואיד, הניתן פעם כעירוי תוך-ורידי אחת לחודש למבוגרים עם מחלת אלצהיימר תסמינית בשלב מוקדם, כולל ליקוי קוגניטיבי קל או דמנציה קלה עם הוכחה פתולוגית לעמילואיד.
המומחים מסבירים כי Donanemab אחת לחודש הינו הטיפול הראשון והיחיד כנגד נגעי עמילואיד עם הוכחות התומכות בהפסקת הטיפול לאחר הסרת משקעי עמילואיד, העשוי להביא להפחתת עלויות טיפול ומספר עירויים.
האישור הנוכחי של מנהל המזון והתרופות האמריקאי התקבל לאחר שבחודש שעבר פאנל מייעץ למנהל המזון והתרופות האמריקאי הצביע פה אחד בעד אישור הטיפול וקבע כי התכשיר יעיל בטיפול בחולים עם ליקוי קוגניטיבי קל או דמנציה קל וכי התועלת האפשרית עולה על הסיכונים באוכלוסייה זו.
האישור מבוסס על תוצאות חיוביות ממחקר TRAILBLASER-ALZ 2, מחקר בשלב 3 שהראה כי טיפול ב- Donanemab הפחית משמעותית עומס משקעי עמילואיד במוח והאט משמעותית את ההידרדרות התפקודית והקוגניטיבית לעומת פלסבו בחולים עם מחלת אלצהיימר בשלב מוקדם.
המשתתפים במחקר יכלו להשלים את הטיפול ולחצות לקבוצת פלסבו לאחר 6, 12, או 18 חודשים מהשגת רמות מינימאליות של משקעי עמילואיד לפי העדר עדות לעמילואיד בבדיקת PET.
מבין כלל אוכלוסיית החולים שטופלו ב- Donanemab, 17% השלימו את הטיפול לאחר שישה חודשים, 47% השלימו 12 חודשי טיפול ו-69% השלימו את הטיפול לאורך 18 חודשים על-בסיס הערכות רמות עמילואיד לפי בדיקת Amyloid PET. על-פי הנחיות ה-FDA, המטפלים יכולים לשקול הפסקת התרופה לאחר הסרת משקעי עמילואיד לרמות מינימאליות כפי שנקבע לפי בדיקת Amyloid PET.
מתוך הודעת ה-FDA
